Результатов найдено: 162
Генная терапия гемофилии В произвела стойкий эффект
12 дек 2025
0
0
- Генная терапия гемофилии В показала стойкий эффект у всех участников испытаний.
- Частота кровотечений у участников уменьшилась на 63% по сравнению с регулярной инъекционной профилактической терапией.
- Гемофилия В - нарушение свертывания крови…
CRISPR-терапия серповидноклеточной анемии и бета-талассемии помогла детям до 12 лет
11 дек 2025
0
0
- CRISPR-терапия тяжелых форм серповидноклеточной анемии и бета-талассемии у детей младше 12 лет показала эффективность 100% при хорошей переносимости.
- Препарат экса-цел стал первым в мире одобренным к применению…
Долгодействующая генная терапия от мышечной атрофии прошла третью фазу испытаний
8 дек 2025
0
0
- Долгодействующая генная терапия OAV101 от спинальной мышечной атрофии прошла третью фазу клинических испытаний.
- OAV101 - модифицированная версия аденоассоциированного вируса AAV9, способная исправлять ген SMN1 в клетках спинного мозга.
- Безопасность и эффективность…
Создан прототип генной терапии для регенерации сердечной мышцы
3 ноя 2025
0
0
- Американские молекулярные биологи разработали генную терапию для регенерации сердечной мышцы.
- Терапия активирует ген CCNA2, ответственный за формирование миокарда во время развития зародыша.
- Метод успешно протестирован на культурах донорских клеток и…
Лечение снизило уровень холестерина на 50%
27 окт 2025
0
0
- Ученые разработали лечение высокого уровня холестерина без статинов и побочных эффектов.
- Терапия направлена на подавление активности гена PCSK9, играющего ключевую роль в контроле ЛПНП.
- PCSK9 блокирует рецепторы на поверхности клеток…
Стартап Альтмана будет использовать звуковые волны для воздействия на мозг
27 окт 2025
0
0
- Сэм Альтман, глава OpenAI, расширяет сферу своих проектов за пределы ИИ.
- Merge Labs, новый стартап Альтмана, привлекает известного биомолекулярного инженера Михаила Шапиро.
- Merge Labs планирует разрабатывать неинвазивные способы взаимодействия с…
Генная терапия стойко излечила детей с врожденным иммунодефицитом
20 окт 2025
0
0
- Генная терапия успешно излечила детей с тяжелым врожденным иммунодефицитом, вызванным дефицитом аденозиндезаминазы.
- Излечение было стойким без поддерживающей терапии и серьезных побочных эффектов.
- Врожденный дефицит фермента приводит к накоплению токсичных метаболитов…
Генная терапия помогла при врожденной глухоте в пилотных испытаниях
15 окт 2025
0
0
- Генная терапия успешно применяется для лечения врожденной глухоты, связанной с дисфункцией гена отоферлина.
- Из 12 участников исследования у 9 наблюдалось частичное или полное восстановление слуха.
- Шесть из них стали способны…
Геномный редактор CRISPR/Cas9 адаптировали для лечения болезней сосудов
11 сен 2025
0
0
- Ученые из США создали узкоспециализированную версию геномного редактора CRISPR/Cas9 для лечения синдрома мультисистемной дисфункции гладкой мускулатуры.
- Новый редактор реже вносит случайные "опечатки" в ДНК клеток и продлевает жизнь мышей…
Прототип подавляющей одну из форм ДЦП генной терапии прошел испытания
22 июл 2025
0
0
- Ученые из США и Франции разработали прототип генной терапии для подавления развития альтернирующей гемиплегии у детей.
- Терапия основана на коррекции множественных мутаций в гене ATP1A3, связанных с развитием ДЦП.
- Платформа…
Sky: в Великобритании родились дети с ДНК от трех человек
17 июл 2025
0
0
- Восемь младенцев родились в Великобритании с ДНК трех человек в результате процедуры по устранению наследственных заболеваний.
- Терапия митохондриального донорства позволяет удалить генетические мутации из эмбриона матери и пересадить их в…
В РФ в 2026 году могут зарегистрировать первый генетический препарат от гемофилии B
10 июл 2025
0
0
- Российская компания Biocad планирует зарегистрировать первый в России оригинальный препарат для генной терапии гемофилии B в начале 2026 года.
- Гемофилия входит в перечень орфанных (редких) заболеваний и характеризуется дефицитом определенного…
Российские ученые предложили новый способ восстановления десен с помощью генной терапии
17 июн 2025
0
0
- Российские ученые предложили новый способ восстановления десен с помощью генной терапии.
- Ученые использовали коллагеновую матрицу и плазмиду pCMV-VEGF165 для стимуляции роста сосудов.
- Новый подход обеспечивает утолщение слизистой и формирование…
Младенец пошёл на поправку благодаря первому в мире персонализированному редактированию генов
20 мая 2025
0
0
- 9,5-месячный мальчик с редким генетическим заболеванием стал первым пациентом, которому была проведена индивидуальная процедура редактирования генов.
- Кей-Джею был введен генный редактор, предназначенный для устранения его личной мутации…
Врачи с помощью CRISPR «переписали ДНК» ребенка с редким заболеванием
18 мая 2025
0
0
- Младенец Кей Джей родился с тяжелым дефицитом карбамоилфосфатсинтетазы 1 (CPS1).
- При этом метаболическом расстройстве в организме накапливается токсичный аммиак, что грозит неврологическими повреждениями и смертью.
- Врачи из Детской больницы Филадельфии…