• Российские исследователи разработали подход, удваивающий эффективность генной терапии на базе аденоассоциированного вируса AAV9.
• Эффективность генной терапии можно удвоить, если повысить концентрацию двух ключевых белков в частицах вируса.
• Предложенный метод не требует закупки дорогостоящего оборудования и полной перестройки производственных линий.
• Для изменения соотношения белков в оболочке вируса достаточно изменить соотношение кодирующих их плазмид.
• Одним из самых популярных способов доставки генной терапии являются аденоассоциированные вирусы из-за их небольших размеров и низкой иммуногенности.
• Эффективность и применимость генной терапии на базе AAV9 ограничена из-за ограниченного количества белков VP1 и VP2 в частицах вируса.
• Российские ученые обнаружили, что концентрацию этих белков можно повысить, если внести изменения в процесс сборки новых частиц вируса.
• Модифицированные частицы вируса AAV9 проникают в клетки в 1,9-2,1 раза эффективнее обычных.
• Новая конструкция позволит уменьшить дозу генной терапии и снизить ее стоимость и риск побочных эффектов.