Стартуют первые испытания генной терапии для лечения диабета второго типа

Fractyl Health получила разрешение на клинические исследования генной терапии для лечения диабета второго типа.
Препарат RJVA-001 - первая AAV-генная терапия для этого заболевания, достигшая клинической фазы.
Однократная терапия может заменить многолетний прием препаратов на основе АГПП-1 и обеспечить контроль уровня сахара в крови.
Препараты класса АГПП-1 имеют ограничения, включая необходимость постоянного приема и побочные эффекты.
Генная терапия RJVA-001 направлена на поджелудочную железу и заставляет бета-клетки вырабатывать АГПП-1 в ответ на прием пищи.
Препарат вводится с помощью малоинвазивной эндоскопической процедуры.
В доклинических экспериментах однократное введение RJVA-001 снижало уровень глюкозы на 50% через четыре недели.
Пилотная фаза клинических исследований включает пациентов с сахарным диабетом второго типа и лишним весом.
Ученые рассчитывают на длительный метаболический контроль при диабете второго типа после однократной процедуры.
Первые результаты ожидаются к концу 2026 года, а наблюдения за пациентами продлятся в течение пяти лет.

Генная терапия RJVA-001 направлена на поджелудочную железу и заставляет бета-клетки самостоятельно вырабатывать АГПП-1, но только в ответ на прием пищи, пишет BioSpace. Препарат вводится с помощью малоинвазивной эндоскопической процедуры.