РНК-терапия впервые обратила вспять боковой амиотрофический склероз у человека

РНК-терапия впервые успешно применили против мутации, вызывающей боковой амиотрофический склероз (БАС).
У пациента снизился показатель повреждения нейронов и улучшились двигательные функции.
Дыхательная и когнитивная функции остались стабильными.
Заболевание связано с мутацией в гене CHCHD10, встречающейся у менее чем 5% людей с наследственной формой БАС.
Ученые разработали антисмысловой олигонуклеотид для снижения выработки белка, связанного с мутацией.
Препарат создан специально для редкой мутации пациента и введен в течение года.
Результаты показывают возможность создания препаратов под конкретные генетические мутации.
Средняя продолжительность жизни пациента с БАС составляет от 2 до 5 лет после постановки диагноза.