Компактная система CRISPR редактирует гены внутри организма с эффективностью 90%

Ученые создали компактный инструмент редактирования генома CRISPR, который работает внутри организма.
Новая технология повышает эффективность редактирования с 10% до 90%.
Основные проблемы генного редактирования связаны с точностью и доставкой инструкций.
Компактные нуклеазы Cas12f используются для редактирования генома.
Новый фермент Al3Cas12f сочетает малый размер и высокую активность.
Al3Cas12f оказался эффективнее других кандидатов при редактировании генома в клетках человека.
Эффективность редактирования выросла с менее чем 10% до более чем 80%, а в отдельных участках до 90%.
Новый фермент успешно редактирует участки, связанные с раком, атеросклерозом и нейродегенеративными заболеваниями.
В перспективе редактирование генома можно проводить непосредственно в организме пациента без сложных манипуляций с клетками.