• Eli Lilly представила результаты клинического исследования VERVE-102 для снижения уровня «плохого» холестерина.
• VERVE-102 нацелена на отключение гена PCSK9, участвующего в регуляции холестерина.
• Люди с дисфункциональным PCSK9 имеют низкий уровень ЛПНП и реже сталкиваются с сердечно-сосудистыми заболеваниями.
• VERVE-102 использует однократное редактирование ДНК для достижения эффекта.
• В клиническом исследовании 35 пациентов с гиперхолестеринемией или ишемической болезнью сердца.
• Уровень ЛПНП снизился на 62% на максимальной дозировке.
• Эффект от лечения сохранялся более 18 месяцев.
• Технология может обеспечить долгосрочную защиту от сердечно-сосудистых заболеваний после одной процедуры редактирования генома.
• Вторая фаза клинических исследований на более крупной выборке стартует в этом году для подтверждения эффективности и безопасности.

Препарат VERVE-102 нацелен на отключение гена PCSK9, который участвует в регуляции уровня холестерина. Известно, что люди с дисфункциональным PCSK9 имеют очень низкий уровень липопротеинов низкой плотности (ЛПНП), поэтому значительно реже сталкиваются с сердечно-сосудистыми заболеваниями. Цель VERVE-102 в том, чтобы воспроизвести этот эффект с помощью однократного редактирования ДНК