FDA одобрило первую клеточную терапию для лечения тяжелой апластической анемии

FDA одобрило первую клеточную терапию для лечения тяжелой апластической анемии.
Препарат омидубицел (Omisirge) представляет собой стволовые клетки пуповинной крови, усиленные никотинамидом.
Омидубицел уже применяется при онкогематологических заболеваниях у пациентов с 12 лет.
При тяжелой апластической анемии его разрешено применять с 6 лет.
Основанием для решения FDA стали результаты открытых нерандомизированных испытаний фазы 1/2.
У 94% пациентов с тяжелой апластической анемией стволовые клетки прижились и обеспечили быстрое восстановление числа нейтрофилов.
Наиболее частыми побочными эффектами были фебрильная нейтропения, инфекции, гипергликемия, иммунная тромбоцитопения и пневмония.
Испытания омидубицела при апластической анемии продолжаются.