FDA одобрило первую генную терапию при мукополисахаридозе IIIA типа

FDA одобрило первую генную терапию при мукополисахаридозе IIIA типа.
Препарат восстанавливает синтез недостающего фермента - сульфамидазы.
Заболевание приводит к задержке психоречевого развития, нарушениям поведения и двигательным расстройствам.
Лечение обычно ограничивается устранением симптомов.
Безопасность и эффективность нового метода лечения оценивались в клиническом исследовании.
У пациентов, получавших ребисуфлиген, сохранялись или улучшались когнитивные функции.
Исследование показало, что применение агонистов ГПП-1 может приводить к дефициту питательных веществ.