• FDA одобрило применение CRISPR-терапии серповидноклеточной анемии и бета-талассемии у детей с двух лет.
• Препарат эксагамглоген аутотемцел (Casgevy) выключает ген BCL11A, который подавляет выработку фетального гемоглобина.
• Это первая одобренная терапия на основе системы редактирования генома CRISPR-Cas.
• Решение основано на результатах испытаний третьей фазы CLIMB SCD-151 и CLIMB THAL-141.
• После однократной терапии уровень гемоглобина нормализовался, вазоокклюзионные кризы прекратились, переливания крови не нужны.
• Производитель обязан выполнить постмаркетинговые исследования для уточнения долгосрочной безопасности применения препарата.